Una terapia CAR-T consigue por primera vez salvar a una niña de 11 años con una enfermedad rara autoinmune

• Este tipo de tratamiento se utiliza normalmente en casos de leucemia, siempre en adultos
• La niña ha dejado de necesitar inmunosupresores y ya puede caminar e ir al colegio

Una terapia CAR-T consigue salvar a una niña con una enfermedad rara autoinmune

Por primera vez en el mundo, el hospital madrileño de La Paz ha conseguido tratar con éxito a una niña de 11 años con una enfermedad autoinmune rara con terapia CAR-T. La menor lleva un año recibiendo el tratamiento, que modifica células específicas del sistema inmune y se utiliza sobre todo en casos de leucemia.

La dermatomiositis anti-MDA5-positiva, que la niña padecía desde los 10 años, es una enfermedad caracterizada por un rápido y grave deterioro de los pulmones. Tiene una tasa de mortalidad muy alta. Entre el 30 y 66% de los pacientes fallece tras los primeros seis meses y es, además, rara, pues tiene una prevalencia de un caso por cada millón de habitantes.

La terapia se usó como último recurso

La menor se encontraba en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI) y sin otras opciones cuando se optó por aplicarle el CAR-T por uso compasivo. Lleva ahora un año en remisión, con una mejora en la capacidad motora y, además, sin necesidad de tratamiento inmunosupresor.

La coordinadora de la Unidad Multidisciplinar de enfermedades Minoritarias de La Paz, Rosa Alcobendas, ha contado que la enfermedad afectó a la menor de manera grave. Le produjo una afectación cutánea y pulmonar muy severa que la llevó a estar en UCI, dependiente de una máquina, pese a haber recibido múltiples líneas de inmunosupresión.

Según la experta, se optó por usar este tratamiento por la gravedad de la paciente. Ha dicho que, gracias a él, la niña está “hoy viva” y que “pudo salir de un estado infausto para tener una situación de normalidad”, ya que “va a su colegio, puede caminar, apenas utiliza oxígeno y está sin tratamiento inmunosupresor”.

Un remedio que se utiliza sobre todo en cánceres

El CAR-T es un remedio que no se había utilizado nunca en niños. Solamente en adultos, en la mayoría de casos para tratar leucemias, aunque según Andrés París, investigador de IdiPaz, “estamos viendo numerosos casos en los que estas terapias se utilizan para enfermedades autoinmunes”.

La terapia utiliza las mismas células del paciente para atacar un cáncer. Se extrae una muestra de la sangre y se modifica un tipo específico de glóbulos blancos, los linfocitos T, para que ataquen a las células cancerosas.

En el caso concreto de la niña, según París, el tratamiento "ha conseguido reiniciar en profundidad una parte del sistema inmune, en concreto, los linfocitos B, que en esta enfermedad tienen un papel fundamental".

El logro, que se ha publicado en la revista médica Med, no es único del Hospital de La Paz. Se ha llevado a cabo en colaboración con el también madrileño Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO).