Cáncer infantil, cómo acortar tiempo entre investigación y tratamiento: "El sistema acelera, pero falta una marcha más"
- Los tratamientos tardan años en desarrollarse y dependen de una fuerte financiación
- El Hospital Niño Jesús y la Fundación Unoentrecienmil presentan la primera Unidad de Investigación Integral de Leucemia
Es la segunda causa de muerte infantil en España y, sin embargo, algunos tratamientos pueden tardar años en llegar a sus pacientes. Se trata del cáncer infantil, de los que se diagnostican 1.500 nuevos casos cada año en nuestro país, siendo los más frecuentes las leucemias, los tumores del sistema nervioso central y linfomas.
La supervivencia de muchos de los afectados mejora –ya alcanza más del 80% en muchos casos— pero en los cánceres menos usuales, la situación se complica. “La espera se hace larga hasta que tienes un diagnóstico y un horizonte claro que seguir. El sistema ya está acelerando, pero tenemos que darle una marcha más. Hay que seguir trabajando”, apunta a RTVE Noticias Verónica Ortiz, la presidenta de la Federación Española de Familias de Cáncer Infantil y madre afectada.
Desde Cima, el centro de investigación de la Clínica de la Universidad de Navarra, la doctora Marta Alonso lamenta que "muchos de los proyectos que desarrollamos se quedan, desgraciadamente, en el laboratorio". "Se necesita mucha financiación y, si son cosas novedosas o hechas en los propios laboratorios, es más difícil sacarlas adelante que si se usan fármacos ya disponibles. El problema es que, por ejemplo, para los tumores difusos de línea media ha habido una aprobación por la Administración de Medicamentos de EE.UU. (FDA) en los últimos 30 años y es condicional. Además, muchas veces las terapias tienen que ser personalizadas”, lamenta.
En cuanto a los plazos para desarrollar esos estudios —cuenta esta especialista en terapias avanzadas de tumores pediátricos sólidos, cerebrales o sarcoma— dependen de factores importantes. “Si se parte de cero, se habla de un mínimo de casi diez años, reducible si hay experiencia en el ámbito. Y si se tiene un medicamento que proporciona el sector farmacéutico es algo más corto: tal vez de tres a cinco años”, apunta, a la vez que pide “más recursos” para recortar los tiempos entre el laboratorio y la atención clínica. La investigadora cuenta sus cálculos poco antes de dar también un dato demoledor: "En los tumores difusos de línea media, los pacientes fallecen en alrededor de 12 meses después del diagnóstico. Es muy doloroso. Sabes que lo que estás haciendo hoy puede que le sirva a un paciente de mañana, pero no a los que están ahora mismo pasando la enfermedad", asevera.
Piden apoyo económico para acceder a los ensayos clínicos
Para llegar a los tratamientos, se necesita no solo la financiación y los medicamentos, sino también modelos experimentales para ver cómo actúan en los niños, que tienen una biología diferente y están en pleno crecimiento. La clave está, por tanto, en los ensayos clínicos. Pero aquí, al factor tiempo, hay que añadirle el económico:
“Si el ensayo clínico no depende de la red pública, la familia lo tiene que costear, así como las estancias. Eso a una familia vulnerable se le puede hacer un mundo. No queremos que se pierdan oportunidades por un tema económico”, dice la presidenta de la Federación Española de Familias de Cáncer Infantil, agrupación que apoya la plataforma ECLIM-SEHOP para mejorar la participación en este tipo de ensayos.
Verónica Ortiz es enfermera y madre de un niño que padeció una histiocitosis de células de Langerhans, un cáncer poco frecuente que le afectaba la órbita del ojo y parte del cráneo. A través de su pequeño y sus pacientes, esta albaceteña ha vivido la experiencia tanto del tratamiento como de ensayos: “Mi hijo, con 7 años, solo podía tratarse con quimioterapia, no era un tumor operable y estuvo más de un año y medio con ella. También participó en un ensayo clínico relacionado con la duración del tratamiento y los beneficios que podían obtener menos recidivas y los resultados a largo plazo”, explica.
Aunque reconoce que es su caso fue más rápido, en algunas fases “sí que puede llevar más burocracia y tiempo”. Las familias como las de Verónica Ortiz reclaman, por tanto, que “se investigue más”. “Es necesario que se investigue el cáncer pediátrico. Cada tumor en particular es considerado una enfermedad rara, así que a la industria farmacéutica no le sale rentable investigar para poquitos casos. La normativa europea ahora les obliga en algunos casos y se ha conseguido avanzar, pero si comparas la cantidad de fármacos que han aparecido para la oncología en adultos y en menores, es poco equitativa”, indica.
“La espera se hace larga hasta que tienes un diagnóstico y un horizonte claro que seguir“
Más unidades pediátricas de atención integral
Otras de las herramientas que se plantean para aliviar la situación de los pequeños son las Unidades de Investigación Integral. Este mismo lunes se ha presentado en Madrid, la primera en España de este tipo centrada en la leucemia infantil y se pondrá en marcha en el Hospital Universitario Niño Jesús. “Vamos a tener para cada paciente la posibilidad de integrar tanto la formación clínica como la información experimental”, ha dicho a TVE el doctor del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Manuel Ramírez Orellana.
Esa unión de trabajo se va a concentrar en un banco de datos compartido en el proyecto UNILEU. La Fundación Unoentrecienmil lo financiará con dos millones de euros en cinco años. “La idea es que tenga un impacto directo en los pacientes de este hospital y de toda España”, ha indicado la directora de la Fundación Unoentrecienmil, Elena Huarte-Mendicoa. A la presentación han acudido Isabel, que superó un cáncer de pequeña y ahora es doctora, y su hermana Victoria, que es investigadora de este tipo de tratamientos de leucemia. “Necesitamos más financiación pública para que se desarrollen más ensayos”, han indicado.
En la misma línea se expresan Marta Alonso y Verónica Ortiz, quienes han valoran que se extiendan estas infraestructuras, a la vez que piden más seguimiento a posteri de la evolución de los pacientes, “que pueden tener secuelas a largo plazo” tanto por la enfermedad como por “los tratamientos y que podrían prevenirse”. “Tiene que haber una estrategia a nivel nacional que aborde el cáncer infantil y de jóvenes adultos. Es hora de que el Gobierno actúe. Se han conseguido avances muy grandes por el empuje de las familias, pero es un problema que nos atañe a todos”, sentencia Marta Alonso.
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Transcripción completa
bueno ya saben que estamos en el Día del Cáncer Infantil a lo largo de esta
mañana estamos
desgranando distintos frentes distintos retos relacionados con esto y ahora
queremos hacerlo con la ayuda del
doctor Antonio Pérez, a quien ya hemos conocido.
Y vamos a aprovechar para que nos cuente más.
Es el director de la Unidad CRIS de..
Terapias Amazadas del Hospital de La Paz.
¿Qué tal, doctor? Bienvenido de nuevo.
Vamos
a ver, Antonio. Nosotros damos un dato que yo creo que
llama el optimismo.
Supervivencia del cáncer infantil en España entre el
80 y el 84%. ¿Qué significa esto desde el punto de
vista médico?
Es decir, hemos avanzado, vamos muy
despacito? No, sin duda es una muy buena noticia
que es para estar muy contento, ¿no?
La transición que hemos hecho en 50 años de una supervivencia prácticamente
sinónimo de muerte
a unos datos prácticamente sinónimo de curación, es algo para estar muy
esperanzado.
Sin embargo, hay dos lecturas al respecto que a mí me gustaría subrayar.
La primera que está..
curación no es completa, hay que llegar a ese 100% de curación completa.
En
segundo lugar, que esta curación no es homogénea.
Hay cánceres en los niños con los que sí se ha avanzado mucho,
como la ilucemia, linfoblástica, retiroblastoma, linfoma de Hodkin, que
estamos muy cerquita de esa curación
completa, pero hay otros tumores, tumores de sistema nervioso central,
recaídas o metástasis,
que seguimos sin curar como estábamos hace 30 años cuando yo empecé.
Además, el modelo está cambiando, es decir, la curación..
...a la que nos estamos acercando...
...está cambiando el modelo...
...de que ya no atendemos solamente lo agudo..
...sino que están apareciendo otros fenómenos como la cronicidad...
...como son estos pacientes que ya se
han curado y sin embargo curamos todavía mal.
Hay un 70% de niños aproximadamente
que desarrollan cronicidad cuando son adultos, adultos jóvenes y eso genera
una dimensión diferente
¿Esa cronicidad es consecuencia del cáncer en sí o es de que son terapias
tan contundentes, tan agresivas
que generan todos esos efectos secundarios que crean, digamos,
secuelas?
¿O es una mezcla? Las dos
cosas, es decir, la iatrogenia que llamamos, es decir, el cómo curamos las
enfermedades, cómo curamos el cáncer
infantil. El precio que tenemos que pagar por
salir adelante.
Desgraciadamente a día de hoy el tratamiento convencional tiene una
serie de efectos
adversos agudos a medio y largo plazo que cada vez los empezamos a ver más,
porque si aumentamos la curación..
pues son niños que viven muchísimo más y empezamos a ver problemas
cardiovasculares, problemas..
son las situaciones más habituales?
Fundamentalmente tener en cuenta que el niño es un organismo en
desarrollo, es un organismo dinámico, el adulto es una persona ya estática,
luego cualquier agresión sobre un organismo
dinámico genera alteraciones en estos órganos sistémicos tan importantes como
el sistema endocrino
Son niños, por ejemplo, que tienen alteraciones en el crecimiento, tienen
obesidad, alteraciones en el
tiroides, o alteraciones neurocognitivas, son niños con
problemas de memoria, con
alteración en el aprendizaje, problemas sensoriales, auditivos,
problemas de visión, problemas de infertilidad también a largo plazo que
también
genera una gran angustia en nuestros enfermos, y probablemente el corazón,
el sistema
cardiovascular. Son niños que envejecen de forma
prematura y aparecen enfermedades de gente mayor
en edades muy tempranas.
Y por supuesto no vamos a olvidar los segundos tumores, es decir, como
consecuencia de cómo curamos,
hay niños, un 10% aproximadamente, que tienen un segundo tumor en edades muy
tempranas de
la vida. Claro, me dices por un lado, claro,
como curamos más...
...y hay más casos, tenemos más casos de secuelas...
...entiendo que,
es más información para la experiencia clínica.
¿Esto os puede permitir decir, pues igual podemos apuntar mejor por
aquí o podemos apuntar a ciertas hipótesis terapéuticas?
Es decir, todos esos datos que vais analizando os
están sirviendo para afinar o apuntar.
Sin duda, estamos modificando, estamos
transitando, como decía, de un modelo agudo de atención clásica del paciente
en el momento que tiene la enfermedad a un
modelo de asistencia en la parte crónica.
Entonces empiezan a aparecer consultas de supervivientes, consultas de
cronicidad, consultas de predisposición al cáncer en la epidemia pediátrica, de
salud medioambiental, de adultos..
y adolescentes jóvenes.
Tener en cuenta que aproximadamente hay medio millón de adultos en Europa con
unas
secuela de un cáncer durante la edad pediátrica.
Y el otro gran tema que estamos
trabajando mucho es, aparte de atender en ese escenario ahora de cronicidad,
cómo podemos
curar, mantener esa curación con mucho menos efectos adversos.
Y eso estamos en la era
como sabéis, de la inmunoterapia, de las terapias avanzadas y probablemente
la minimización
de los tratamientos con quimioterapia y el que empiezan a aparecer nuevas
estrategias terapéuticas también
van a modificar. O sea, por ejemplo, la inmunoterapia
genera menos consecuencias, por ejemplo, que una quimioterapia.
A priori sí,
en este momento agudo en el que estamos de la inmunoterapia también tienen
efectos adversos, pero son de otra índole y a
largo plazo aún nos falta experiencia consolidada para ver cómo se
comportarán, porque acaban
de entrar en los últimos años, pero a priori ya hay estudios, estudios de
algunos grupos internacionales,
donde minimizar la quimioterapia y poner inmunoterapia en fases más
tempranas de la enfermedad,
maximiza la curación con mucho menos efectos apersos.
Bueno, vamos con los
papers, los ensayos clínicos.
Claro, entiendo que mucha información es de ensayos clínicos hechos en
adultos.
En el caso
de los niños, no sé hasta qué punto os falta información o faltan quizás más
ensayos
específicos para saber cómo actúan las dianas terapéuticas en ese perfil tan
particular
Claro, desgraciadamente los ensayos clínicos en pediatría en general y en
hematología pediática en particular son muy escasos y yo
siempre reivindico que el ensayo clínico es un derecho que tiene el niño
y debería ser mandatorio por las
características biológicas y éticas que tienen los niños, es decir, no se puede
niños?
extrapolar una dosis de un
fármaco, de un quimioterápico, de un adulto a un niño porque corremos el
riesgo de hacerlo mal, tanto por
la enfermedad de
sino también esos efectos adversos por lo tanto es mandatorio reivindicamos
siempre el desarrollo de ensayos clínicos en hemato-oncología pediátrica
que seamos capaces de cambiar el modelo y que de
alguna forma convenzamos a la sociedad y sobre todo a la industria que se
hagan mucho más ensayos clínicos en hemato-oncología pediátrica.
¿Os van haciendo caso?
Nos van haciendo caso, poco a poco nos van haciendo caso
Es verdad que tenemos que cambiar un poquito el modelo de gestión para crear
unidades centralizadas de
cáncer infantil... ...en todo el territorio nacional, para
centralizar el expertise...
...la investigación, de manera que ese modelo..
de dispersión que tenemos actualmente avancemos hacia un modelo de
concentración donde lo raro deje de serlo
La medicina personalizada es en ese sentido el futuro y no sé hasta qué
punto, siempre hemos hablado
aquí con el tema de la inteligencia artificial que nos daba en este ejemplo
de, bueno, es que ahora con la IA se puede desarrollar cualquier proteína,
etc. ¿Esto es un poquito ciencia ficción o
está en vuestra mesa, aunque sea de momento..
yo que sé, muy inmaduro?
Está en nuestra mesa, está en nuestra mesa todos los avances en ciencia
se deben de trasladar a campos concretos, como en la hematología
pediátrica, las terapias
dirigidas son sin duda una gran alianza que tenemos para intentar minimizar
los efectos adversos y curar de una forma mucho más específica.
La inteligencia artificial nos va a ayudar a hacer modelos predictivos,
nos va a ayudar al diseño de fármacos más específicos, pero como bien has
ayudar al diseño de fármacos más específicos, pero como bien has dicho,
dicho, estamos todavía en una fase muy
estamos todavía en una fase muy en prioridad.
en prioridad. Pero es posible que en pocos años me
Es posible que en pocos años me estés contando cosas que ni podemos imaginar
estés contando cosas que ni podemos imaginar en esta misma mesa, ¿no?
en esta misma mesa, ¿no?
Seguro, hace unos años o si
Seguro, hace unos años, si miramos la vista atrás, ¿cómo pensamos que íbamos
a curar con células?
¿Cómo íbamos a decir que un medicamento
era lo que llamamos como un carté?
Eso era algo impensable hace apenas 5 o 6 años y ahora está revolucionando el
campo de la
hemato-oncología. Bueno, vamos a terminar con un mensaje.
Estoy pensando, bueno, llevamos toda la mañana pensando, sobre todo
en las familias, en los pacientes que reciben ese diagnóstico y que a priori
lo ven como si
se acabara el mundo, pero resulta que no se acaba y cada vez se acaba menos.
Entonces, sí me gustaría, Antonio, que pudieras lanzar un mensaje
a esas familias que acaban de convivir con ese diagnóstico y que están un poco
en estado de shock.
¿Qué les podemos decir?
Bueno, pues desgraciadamente nuestro día a día es la realidad, ¿verdad?
Nuestra realidad es que los cánceres o los niños..
es la primera causa de muerte en nuestro país en edad pediátrica y eso
es el primer
discurso que tenemos siempre con las familias.
Sin embargo, una vez que dejamos claro la enfermedad, dejamos claro el
tratamiento,
lo que tenemos que decir es que no están solos, tenemos que decirles que
hay un gran grupo
de médicos, de investigadores, de fundaciones que están apoyando
para que este proceso de curación sea lo más exitoso posible con los
menos efectos adversos posibles, que se está investigando mucho, que se están
generando nuevos tratamientos, nuevas
formas de entender el cáncer y que confíen en sus profesionales, en sus
hospitales, en
sus servicios, que apoyen la investigación y que de alguna manera no
se sientan en ningún
caso solos, sino que están profundamente acompañados
y que probablemente con su ayuda con su apoyo también hacia nosotros
conseguiremos nuestro gran objetivo
que es curarlos a todos y curarlos con menos efectos adversos en los próximos
años
Doctor Antonio Pérez, director de la unidad CRIS de terapias avanzadas en el
Hospital de la Paz.
Gracias por habernos acompañado en el Canal 24 horas
Feliz domingo
Igualmente, Igor. Muchas gracias.
