CAR-T tándem, la segunda oportunidad para Lucía, que hoy vive sin leucemia
- El tratamiento, que une terapia celular y trasplante de médula, se ha realizado en el hospital madrileño La Paz
- Otros seis niños han quedado libres de la enfermedad, con un porcentaje de éxito del 70%
Lucía tiene 15 años y ha recaído cuatro veces en su leucemia. Tras haberlo probado todo sin resultado, una innovadora CAR-T le ha quitado el cáncer y ahora se siente “genial”, con ganas de estudiar Biología y deseando que otros niños puedan tener la misma segunda oportunidad que la ciencia le ha dado a ella.
Cuando los médicos del hospital madrileño La Paz le explicaron el nuevo tratamiento, una CAR-T tándem, que une este tipo de terapia con un trasplante de médula, no lo recibió con "mucha confianza en un principio" porque ya le habían hecho "un montón de cosas", desde quimioterapia a una CAR-T convencional y otro trasplante. Pero se sorprendió: "Normalmente tengo recaídas al año y mucho, pero ahora me siento genial. Estoy muy contenta porque parece que ahora sí, estoy curada", celebra ante los medios después de la presentación de la inmunoterapia que lo ha hecho posible.
Una terapia CAR-T es un tratamiento contra el cáncer que modifica genéticamente los linfocitos T del paciente para que reconozcan y destruyan células tumorales.
De mayor, quiere ser bióloga
Sus 15 años no han sido fáciles, sobre todo cuando estaba en Primaria. "Lo pasé un poco más mal porque había niños que se metían conmigo porque, bueno, son niños y no son conscientes de lo que pasa en realidad. Pero ahora la gente, si me conoce, pues me entiende", relata. Ahora mira al futuro con una sonrisa: nunca ha querido hacer nada de letras porque los idiomas se le dan "muy mal" y a ella lo que le gusta es la ciencia; de mayor quiere ser bióloga, aunque no sabe "muy bien en qué" especializarse.
Lo que tiene más claro es que desea que su ejemplo sirva para que "esto llegue a otros hospitales para que otros niños no tengan que estar 15 años probando cosas hasta llegar aquí".
Su padre, José, es de Cádiz, pero la enfermedad de su hija ha llevado a la familia a vivir en Valencia, Barcelona y Madrid en busca de tratamientos.
Tras la última recaída, su hospital de referencia en Cádiz no le dio más opciones. "El tratamiento no nos lo ofrecieron, el tratamiento lo buscamos", quiere dejar claro. Y lo encontró en la Unidad de Terapias Avanzadas que la Fundación Cris contra el Cáncer tiene en La Paz.
Ellos lo encontraron, pero se pregunta cuántas familias en su misma situación no han podido hacerlo: "Lo que es urgente es que no tengan que ser las familias las que tengan que buscar estos tratamientos y que no dependa, vamos a decir, de la suerte". Aunque él no cree en ella porque, puntualiza, "la suerte hay que buscarla".
Su familia es ahora un ejemplo de cómo la investigación está logrando que enfermedades raras como la de su hija se curen o, al menos, se cronifiquen. "Somos la generación que va a curar el cáncer", augura.
Las terapias CAR-T modifican genéticamente los linfocitos T del paciente para que reconozcan y destruyan células tumorales. Andrew Brookes / GETTY
En total, siete niños con leucemia libres de enfermedad
La historia de Lucía forma parte de los resultados del estudio pionero, presentado por la Fundación Cris Contra el Cáncer, en el que se ha aplicado una nueva terapia CAR-T tándem a pacientes pediátricos con leucemia en recaída.El tratamiento se ha administrado a once menores, de los cuales siete están actualmente libres de enfermedad y disfrutan de una buena calidad de vida.
En el estudio han participado pacientes pediátricos y jóvenes adultos con leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) de alto riesgo, todos ellos previamente tratados sin éxito con diferentes estrategias, incluyendo la terapia CART-19, sin alternativas con las terapias convencionales. Se les administró esta terapia como una última opción para detener la enfermedad, en un régimen que se denomina "uso compasivo".
Tras un mes después de la infusión de esta terapia celular, a ocho de los once pacientes -se sumó uno por uso compasivo- la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. Cinco de ellos pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, siete de estos once niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 70% en niños que ya no tenían otras opciones.
"Conseguimos que muchos de estos pacientes mantuvieran la respuesta en el tiempo, sabemos que el tratamiento dura poco tiempo, ya que es un tratamiento puente a otra estrategia y se necesita consolidarlo con otro trasplante individualizado", ha detallado Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz en Madrid.
Nueva generación de terapias CAR-T
La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente a las células CAR-T, la supervivencia supera el 90%. Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados.
Ante esta situación, el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil ha producido la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes (CD19 y CD22). Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad. Los investigadores han llevado esta terapia a pacientes con LLA-B en recaída tras un CART-19 en un programa de uso compasivo y han logrado resultados muy esperanzadores.
