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Más de la mitad de los problemas en el suministros de fármacos se concentran en medicamentos para el sistema nervioso y cardiovascular, según el Centro de Información sobre el Suministro de Medicamentos (CISMED), que señala que esta semana hay 30 productos con problemas de abastecimiento en las farmacias españolas.

El cáncer infantil es considerado una enfermedad rara,  por lo que apenas se destinan fondos públicos para su investigación. Varios deportistas van a participar en septiembre en dos triatlones con el objetivo de recaudar fondos para la fundación 'Cris contra el cáncer', en  concreto, el proyecto de terapias avanzadas del Hospital Universitario de la Paz de Madrid. Hablamos con Daniel Guerrero, que es uno de los patronos de esta fundación y miembro del equipo un "Tris para Cris" que patrocina el neobanco MyInvestor.

En los setenta llegó la llamada Ingeniería Genética, que hace posible aislar genes en el tubo de ensayo y reintroducirlos de manera estable en células y organismos, consiguiendo así su modificación genética dirigida y específica. Pronto llagaron aplicaciones biotecnológicas cuyos resultados son magníficos; por ejemplo, la producción industrial de proteínas humanas en microorganismos, para lograr docenas de medicamentos biológicos que hoy están presentes en nuestras farmacias.

Sin embargo, la llamada terapia génica -que sería la corrección de genes defectuosos que causan patologías- se revela como más compleja, se hace esperar desde las tres últimas décadas. Hay problemas para diseñar procedimientos eficaces que introduzcan el gen funcional en las células u órganos humanos, sin afectar a otras funciones. Entiendo que la gran esperanza para abordar la terapia génica de las enfermedades llamadas monogénicas, entre ellas la mayor parte de las enfermedades raras, está en las posibilidades de la tecnología CRISPR, que deriva de los hallazgos del microbiólogo alicantino Mojica. Lo más importante ahora es perfeccionar la seguridad de la técnica, para actuar solamente sobre los genes afectados en los órganos que corresponda, y no sobre otras regiones del genoma.

Dos trabajos, publicados recientemente en la revista Nature, muestran importantes hallazgos sobre las consecuencias de la modificación genética de organismos complejos. Los cambios genéticos que se introducen en células, aunque afecten con precisión a un solo gen, pueden influir en la funcionalidad de otros muchos genes o grupos de genes. Por ejemplo, las mutaciones que dan lugar a fragmentos de la proteína que cada gen codifica, pueden activar mecanismos compensatorios regulando otros muchos genes. Esta tendencia al equilibrio genético, inherente a la propia naturaleza de los seres vivos, resulta muy relevante para los estudios que se han de traducir en tratamientos genéticos.

Pero, igualmente significa que muchas propuestas eugenésicas, que abogan por cambios genéticos en el ser humano, planteando incluso la modificación técnica de nuestra naturaleza, no sólo suscitan reservas éticas sino que pueden ser un engaño con resultados inesperados.

En las cuevas donde hay pinturas rupestres aparecen manos pintadas que en ocasiones tenían dedos amputados. Parece que los hombres del paleolítico se amputaban dedos con alguna finalidad ritual.

En un centro de asistencia primaria de Lleida han puesto en marcha una terapia con perros para que los niños pierdan el miedo a los analisis de sangre y a las visitas al dentista. Los perros que han sido entrenados por una médico del CAP les acompañan desde que llegan a la consulta hasta que finalizala la visita. Tanto los padres como los pediatras y enfermeras valoran positivamente la experiencia por que ha reducido el miedo y la angustia de los niños.

Recientes investigaciones de neurocientíficos han descubierto la vinculación de la capacidad olfativa con la neurodegeneración y han señalado la importancia de una detección precoz. De todos los sentidos es el olfato el que prolonga más el momento de borrado.

El 8 de julio se presentaba, en Madrid, la Guía de actuación sobre la enfermedad de Parkinson. Un documento auspiciado por la Sociedad Española de Neurología, la Sociedad Española de Médicos de Atención primaria, el Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacia y la Federación Española de Párkinson. El presidente de esta Federación, Leopoldo Cabrera, reconoce que esta publicación es una buena noticia.

Los avances en el diseño y desarrollo de medicamentos han sido constantes en los últimos 100 años. De hecho debemos a los fármacos debemos, en buena parte, el incremento de la expectativa de vida, que ha duplicado en menos de un siglo.

El denominador común de estos avances proceso ha sido conocer y aprovechar mejor el reconocimiento específico de las estructuras de la células y tejidos, por parte de moléculas que potencialmente pueden tener una acción biológica. Pero también es necesaria una Tecnología Farmacéutica, para convertir una sustancia activa en medicamento que pueda ser administrado en la forma y dosis adecuada, la única manera de que se puedan emplear en terapias eficaces.

Pero los avances no se han detenido aquí. Hoy ya se plantea el que un fármaco administrado como medicamento se dirija -exclusivamente- a aquellas células y tejidos enfermos en los que se requiere su acción, sin afectar a ninguna otra estructura. En esta línea se acaba de aprobar, para uso en humanos, un medicamento que cabe calificar como inteligente. Lo llamo así porque dirige una proteína tóxica solamente contra células cancerosas, sin afectar a las células sanas.

Es el primer tratamiento específico de un tumor de células de la sangre (neoplasia de células dendríticas plamacitoides) que se da con muy poca frecuencia pero de extraordinaria gravedad. El fármaco es ni más ni menos que la toxina diftérica, una proteína altamente venenosa para nuestro organismo. Pero el medicamento aprobado lleva la toxina unida a otra proteína (interleucina-3), que la dirige contra las células cancerosas de forma que pueda causar su destrucción. Con este tratamiento se consiguió la remisión total del tumor en un porcentaje elevado de los enfermos que fueron tratados.

Hay otros muchos tratamientos en camino basados en el reconocimiento específico de células por parte de proteínas como los anticuerpos. Todo ello se basa en un auténtico ejercicio de virtuosismo experimental, para diseñar proteínas que combinan reconocimiento biológico con una acción farmacológica curativa. El cáncer constituye una patología adecuada para actuar en este sentido, dada la variedad de tumores y la necesidad de actuar de manera específica, sólo contra las células cancerosas. El desarrollo farmacéutico, amable oyente, nos seguirá ofreciendo novedades para mejorar tratamientos existentes, o para desarrollar otros nuevos. El reto de los sistemas de salud es sostener y mantener ese desarrollo, de manera que todos puedan acceder a las terapias que necesiten.

Visita nuestra casa Con voz propia María Blasco.  Desde el año 2011, es también directora del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas y jefa del grupo de Telómeros y Telomerasa. Maria A. Blasco es bióloga molecular, referente mundial en el estudio de los telómeros (los extremos de los cromosomas) y de la enzima que los controla: la telomerasa, y su papel en el cáncer y el envejecimiento, sus investigaciones nos sitúan ante el aumento de la esperanza de vida. Además de publicar más 200 artículos en las revistas científicas más prestigiosas del mundo, ha recibido, entre otros reconocimientos, el Premio Santiago Ramón y Cajal en Biología, el Premio Rey Jaime I a la Investigación Básica y el Premio Josef Steiner de Investigación en Cáncer. Y es Premio Ciencia Optimistas Comprometidos en su V edición. Ha recibido además tres doctorados Honoris Causa en España: en la Universidad Carlos III de Madrid (2014), Universidad de Alicante (2017) y Universidad of Murcia (2018).

Para colaborar en la investigación del CNIO en este enlace: https://www.cnio.es/amigos-del-cnio/

Cada año se diagnostican en España alrededor de 250.000 nuevos casos de cáncer y en torno a 110.000 personas fallecen por alguna de las enfermedades oncológicas. Además los datos dicen que está aumentando la incidencia de estas patologías. Hablamos con una autoridad en esta especialidad, el Dr. Vicente Guillem, oncólogo médico del Hospital Vithas 9 de Octubre de Valencia y presidente de la Fundación ECO (Excelencia y Calidad de la Oncología).

Ángela Nieto acaba de recibir el Premio Nacional de Investigación. Desde los años años 90 sus trabajos despuntan en el campo de la biomedicina. Ultimamente tienen que ver sobre todo con el cáncer y cómo atacar la metástasis.