En marxa l'assaig clínic d'un medicament per millorar la funció cognitiva de persones amb la síndrome de Down
- L'estudi de l'Hospital del Mar es basa en un abordatge innovador a través d'una molècula per corregir alteracions d'hiperactivitat
- L'assaig reclutarà 45 persones d'entre 18 i 35 anys
- Compta amb una subvenció europea de sis milions d'euros
L'Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM-Hospital del Mar) busca voluntaris per participar en un assaig clínic d'un nou fàrmac per millorar la funció cognitiva de persones amb la síndrome de Down. Aquest avaluarà la seguretat i la tolerància del nou tractament, després d'haver superat les primeres proves en animals i voluntaris sense aquesta síndrome.
Voluntaris d'entre 18 i 35 anys
L'assaig, en fase Ib, reclutarà 45 persones d'entre 18 i 35 anys i avaluarà preliminarment l'eficàcia del nou medicament, que modula la hiperactivitat del receptor cannabinoide B1, un tipus d'hiperactivitat que presenten les persones amb síndrome de Down i que s'assimila a l'activitat elèctrica en el cervell quan les persones consumeixen cànnabis. El tractament es basa en un abordatge innovador a través d'una nova molècula desenvolupada per l'empresa francesa Aelis Farma, AF0217, que actua per contrarestar aquesta hiperactivitat.
Així, esperen veure si el fàrmac és capaç de corregir aquestes alteracions. L'estudi s'inscriu dins del projecte ICOD, impulsat per la UE, i compta amb una subvenció europea de sis milions d'euros. Es calcula que els resultats poden estar disponibles a mitjan 2023.
Anna Aldea, coordinadora de la Unitat de Recerca clínica de l'IMIM-Hospital del Mar i cap de secció de Farmacologia clínica de l'Hospital del Mar, ha indicat en roda de premsa des del PRBB que s'està interaccionant amb diverses famílies per donar-los la informació i estan facilitant que comporti els mínims inconvenients possibles, per exemple, donant l'opció de fer algunes de les visites de l'assaig des del mateix domicili.
Bones expectatives
Segons ha detallat el doctor Rafael de la Torre, coordinador del projecte ICOD, els estudis fets fins ara han demostrat que és un fàrmac "extremadament segur" i ara ja poden començar l'assaig amb persones amb síndrome de Down. L'efecte del tractament, ha dit, és "molt ràpid" i per això esperen copsar si hi ha canvis en un termini d'un mes.
De la Torre ha destacat positivament que el projecte ICOD és el primer cop que la UE finança el desenvolupament clínic d'un fàrmac i en aquest cas en concret en síndrome de Down.
Següent pas
Una vegada obtinguts els resultats d'aquesta fase Ib, es plantejarà un nou estudi ja amb la participació de diversos centres arreu d'Europa i amb un nombre més alt de voluntaris. La fase II de l'estudi servirà per confirmar els efectes de la nova molècula, l'AF0217, sobre el rendiment cognitiu de les persones amb la síndrome de Down.
L'objectiu final de l'assaig és aconseguir millorar la memòria de treball d'aquestes persones, és a dir, els processos que permeten l'emmagatzematge i la manipulació temporal de la informació per a fer tasques cognitives com ara comprendre el llenguatge, la lectura, habilitats matemàtiques o raonament.
