La terapia génica es un método experimental que modifica o reemplaza genes defectuosos por funciones para tratar, prevenir o curar enfermedades, a menudo mediante el uso de vectores virales para introducir material genético en las células del paciente. Se aplica para corregir trastornos hereditarios como por ejemplo la fibrosis quística o la hemofilia, pero también el cáncer o las infecciones permitiendo a las células recuperar su funcionamiento normal.
Ahora, la Agencia Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado el medicamento de terapia génica denominado Kresladi de la empresa Rocket Pharmaceuticals Inc. para el tratamiento de pacientes con un tipo de deficiencia de adhesión leucocitaria, una inmunodeficiencia de baja prevalencia, pero muy grave y asociada a infecciones potencialmente mortales.Se trata de la primera aprobación comercial de un medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación española. Escúchalo aquí director de la Unidad Innovación Biomédica del Ciemat, del Instituto de Investigación sanitaria-Fundación Jiménez Díaz, y de Ciberer, el centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras.
Y después, una nueva edición de “El presente de las especies”.
