La Agencia Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado el medicamento de terapia génica denominado KRESLADI de la empresa Rocket Pharmaceuticals Inc. (Rocket Pharma) para el tratamiento de pacientes con un tipo de deficiencia de adhesión leucocitaria, una inmunodeficiencia de baja prevalencia pero muy grave y asociada a infecciones potencialmente mortales. Se trata de la primera aprobación comercial de un medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación española y sobre el que hablamos con el profesor Juan Bueren, director de la Unidad Innovación Biomédica del CIEMAT, del Instituto de Investigación Sanitaria-Fundación Jiménez Díaz y de CIBERER, el centro de Investigación Biomédica en Red para Enfermedades Raras.
