Una terapia CAR-T consigue salvar a una niña con una enfermedad rara autoinmune

Por primera vez en el mundo, el hospital madrileño de La Paz ha conseguido tratar con éxito a una niña de 11 años con una enfermedad autoinmune rara con terapia CAR-T. La menor lleva un año recibiendo el tratamiento, que modifica células específicas del sistema inmune y se utiliza sobre todo en casos de leucemia.

La dermatomiositis anti-MDA5-positiva, que la niña padecía desde los 10 años, es una enfermedad caracterizada por un rápido y grave deterioro de los pulmones. Tiene una tasa de mortalidad muy alta. Entre el 30 y 66% de los pacientes fallece tras los primeros seis meses y es, además, rara, pues tiene una prevalencia de un caso por cada millón de habitantes.