Un bebé con una enfermedad ultrarrara recibe la primera terapia génica personalizada

KJ, un bebé con una enfermedad metabólica rara, ha hecho historia al convertirse en el primer paciente tratado con una terapia génica personalizada basada en CRISPR. Aunque necesitará seguimiento durante toda su vida, los resultados son esperanzadores. El pequeño acumula amoniaco en su cuerpo por la falta de una enzima, con graves consecuencias para su salud. Gracias a este tratamiento, su calidad de vida ha aumentado.