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Para todos los públicos El cazador de cerebros - Dentro de los ensayos clínicos - ver ahora
Transcripción completa

Xabi tenía cinco años

y no se merecía tener unos padres amargados.

Él se merece una infancia feliz,

disfrutar de la vida todo lo que pueda y...

-Te hablan de ensayo clínico, con lo que ello supone.

No sabes lo que va a pasar.

-Cuando piensas y dices:

"¿Cómo voy a explicarle lo del ensayo clínico?

¿Cómo se lo va a tomar?".

-La oportunidad la tenemos ahora.

O es ahora o a lo mejor ese tren pasa y no lo puedes volver a coger.

"Si estás viendo esto, es que eres una mente inquieta.

Ya somos dos.

Me llamo Pere Estupinyà y quiero investigar

cómo la ciencia intenta solucionar problemas globales,

explicarnos cómo funciona el mundo y hacernos más felices.

Y, para ello, busco cerebros que estén en la mismísima frontera

del conocimiento para que nos cuenten lo que saben.

Bienvenidos."

La temporada pasada entrevistamos a una de las creadoras

de la tecnología CRISPR de edición genética,

Jennifer Doudna,

y después de la emisión del programa recibí un "e-mail".

"Tengo un hijo con una enfermedad rara.

Si se pueden cortar y pegar genes...

¿Lo están utilizando ya en individuos?

¿Podríamos contactar con alguien que nos oriente un poco más?".

La respuesta que solemos dar es: "Esto es ciencia básica,

la investigación está realizándose, tardará unos años,

es posible...".

Pero no quería dar una respuesta así y consulté a un amigo científico

que trabaja en estos temas y me dijo:

"En esta enfermedad en concreto, no, pero se están haciendo

un montón de ensayos clínicos con estas novedosas terapias".

Y vi que, en divulgación científica,

hablamos mucho de investigación básica,

de trabajos en ratones,

pero no de algo tan trascendente como los ensayos clínicos humanos,

y es porque es complicado.

Porque a veces funciona y a veces no,

porque hay intereses económicos, están involucradas farmacéuticas,

hay secretos...

Es difícil.

Pero hoy, en "El cazador de cerebros",

hemos podido acceder a uno de ellos.

Marcación telefónica

"Hola, Pere. ¿Qué tal?

Muchas gracias por su interés en este tipo de estudios clínicos,

pero obviamente entenderá que hacer reportajes en televisión

sobre estudios clínicos que están en marcha

no es una tarea sencilla.

No obstante, sabe que va a tener todo nuestro apoyo desde aquí

por las conversaciones que he tenido con el Dr. Sevilla

en el Hospital Niño Jesús.

Él me ha dicho que se pueden acercar a verle."

Estoy buscando al Dr. Julián Sevilla.

En la primera planta. Gracias.

"Respetando todas las confidencialidades

que sean necesarias,

les ayudará para que puedan sacar un programa

en donde los avances y las limitaciones

de este tipo de ensayos clínicos sobre terapias avanzadas

puedan salir a la opinión pública."

Tenemos que avisar a estos pacientes. ¿Dr. Sevilla?

Hola. ¿Qué tal? ¿Qué tal?

"Este es Xabi.

Tiene siete años y padece anemia de Fanconi,

una enfermedad rara que afecta solamente

a cinco de cada 10.000 habitantes,

causada por una mutación genética que afecta a su producción

de células sanguíneas."

Buenas. -Hola.

-Pere, la familia Baltar. ¿Cómo estáis?

-Encantado. ¿Tú eres Xabi?

¿Cómo estás? -¡Muy bien!

¡Oh! ¡Cuánta energía!

¿Estás contento?

¡Sí! ¡Voy a hacer...!

"El camino de esta familia hasta dar con este ensayo

ha sido largo y están muy preocupados.

Aun así, nos han dejado acompañarles en su viaje."

¿Qué te hacen los médicos aquí? ¿Qué le hacen a tus guerreros?

-Me pinchan... y los espabilan.

-Y los espabilan. ¡Ah!

Pues vamos a ver qué ha pasado con sus guerreros, ¿no?

-¿Vemos qué tal están hoy? -Sí.

-Pues vamos para la consulta. -Vamos.

"Sus 'guerreros', claro está,

son las células sanguíneas que serán corregidas

con una innovadora y esperanzadora terapia génica."

Fuimos al Sant Joan de Déu buscando una solución

para sus problemas

más bien gástricos y de enfermedades laríngeas

y ahí fue donde...

Cuando llegamos al Sant Joan de Déu

y le hicieron una analítica,

lo primero que nos dijeron es que sería bueno

que lo viera un equipo de hematología.

Ahí fue donde saltaron todas las alarmas

y por primera vez nos comentaron que podía tener

anemia de Fanconi.

Anemia de Fanconi es una enfermedad hereditaria congénita.

Básicamente es un síndrome que afecta a la médula ósea.

Es decir, los pacientes tendrán anemia,

tendrán trombopenia, las defensas bajas,

los leucocitos bajos... Sí.

Y todo un grupo de malformaciones características:

talla baja, malformaciones en los miembros,

en el riñón...

Es un síndrome más complejo que afecta a muchas cosas

y, finalmente, los pacientes que son capaces de llevar adelante

el fallo de médula, el problema que tienen

es que tienen una alta incidencia de tumores, cáncer.

Os explico rápidamente en qué consistirá.

Primero, en ponerle una medicación a Xabi para que las células madre

de la médula ósea pasen a circular en la sangre periférica.

Luego, conectarle una máquina para recoger esas células,

seleccionar esas células en el laboratorio

y escoger las que llamamos células madre de la médula

y eliminar todo lo demás.

Y esas células son las que mandaremos al laboratorio del Dr. Bueren

para que allí las transluzcan, es decir,

introduzcan dentro la copia corregida del gen que él tiene afectado

y posteriormente nos mandarán esas células con el gen corregido

por el vector para que se lo reinfundamos aquí.

-¿Él en algún momento va a sufrir?

¿Puede tener dolor en ese proceso?

Te hablan de ensayo clínico, con lo que ello supone.

No sabes lo que va a pasar.

Nosotros tenemos claro que son niños que poco a poco

se va agotando su médula ósea.

Lo que no sabemos es cuánto tiempo dura eso.

Y te entra miedo.

A ver si nos vamos a meter en algo

que lo que puede hacer es acelerar ese proceso.

Pero, por otro lado, dices: "O es ahora

o a lo mejor ese tren pasa y no lo puedes volver a coger".

Esto es un ensayo clínico.

Por eso os hemos dado la información inicial.

Hay preguntas a las que no os podemos contestar

porque lo que hacemos es intentar obtener respuestas para ellas.

"Hoy nos colamos en el corazón del ensayo clínico de Xabi,

pero también conoceremos otro.

Quedaos con este concepto:

inmunoterapia con CAR-T Cells.

Se está convirtiendo en una gran esperanza contra el cáncer

y también está en fase de ensayos clínicos.

Y como ocurre cuando entramos en terreno inexplorado,

hay implicaciones éticas que también conoceremos."

Los ensayos clínicos están pensados para comprobar si un fármaco

o una terapia clínica que ha funcionado

en animales de laboratorio funciona en humanos

y si tiene efectos secundarios.

Hay muchos diseños diferentes, pero hay como cuatro fases.

Una primera fase con unos pocos voluntarios

para comprobar la seguridad,

es decir, que no haya efectos adversos.

Una segunda fase también con unos pocos,

en este caso, pacientes,

para mirar la eficiencia,

es decir, ¿está funcionando?

¿Hay indicios de que va bien o no?

Luego hay una tercera fase,

ya mucho más larga y con muchos más pacientes,

para comprobar que realmente funciona.

Y si eso lo cumple,

entonces se aprueba y se pone en el mercado.

Luego hay una cuarta fase, ya poscomercialización,

donde se ve cómo está evolucionando, en este caso, el fármaco.

En los ensayos convencionales,

a unos pacientes se les da el fármaco

y a otros, el placebo.

Ni ellos ni los doctores saben en qué grupo participan.

Luego se hace el seguimiento y se comprueba si realmente funciona.

El caso de Xabi es diferente.

Todos los niños que participan en esta terapia génica

reciben el tratamiento y simplemente se mide

si sus niveles de células sanguíneas van mejorando

y si aparecen efectos adversos.

Esto es lo delicado.

A veces funciona bien y otras, no.

Yo, como padre, puedo entender que es una decisión complicada.

¿Y qué resultados podemos esperar de todo este tratamiento?

-Lo que nosotros esperamos es que la médula

empiece a trabajar exactamente igual que la de una persona normal.

Ese es el objetivo.

Es lo que hemos conseguido en los modelos animales

y eso es lo que queremos,

pero las respuestas las tendremos cuando cerremos el ensayo.

Entiendo que este ensayo no se ha hecho nunca antes

en ningún lugar del mundo.

Este ensayo tiene una historia.

Hace aproximadamente 15 años intentaron dos grupos americanos

hacer una cosa parecida a esto.

Ambos fracasaron.

Nosotros lo que hemos hecho ha sido ver exactamente lo que pensábamos

en lo que habían fracasado ellos, modificarlo,

y eso es lo que estamos consiguiendo.

Por ahora los resultados son algo más de lo que consiguieron ellos.

Lo importante es que sigan estando bien por ahora

y que les den tiempo a los guerreros, como dice él...

De que se pongan fuertes. ...de empezar a trabajar.

"Este ensayo clínico está dirigido por el investigador Juan Bueren.

Su equipo empezó a estudiar las bases moleculares

de la anemia de Fanconi hace 20 años.

Y ahora son quienes modificarán los errores genéticos

de las células de Xabi."

Cuando empezamos a trabajar en esto hace 20 años,

la verdad es que nunca pensamos

que pudiéramos llegar a tratar pacientes.

¿A quién vamos a ver? ¡A Juan Bueren!

¡Sí! ¿Quién es Juan Bueren?

Pues el científico.

¡Ah!

¿Tú quieres ser científico? Sí.

¿Ah, sí?

Sí.

¡Mira, Xabi! ¡Este es el Dr. Bueren!

-¡Amigo Xabi! ¿Cómo estás? ¿Me das un beso?

(RÍE) ¿Qué tal?

Ay... ¿Todo bien?

-Sí. -¿Qué le pasa a esta mano?

¡Se mueve! (RÍEN)

Pero, hombre, para. -Es que me estás sacudiendo.

-¿Estás nervioso?

Pues yo creo que somos de la misma profesión tú y yo,

porque a mí me ha dicho un pajarito que tú eres científico.

-¡Hala! -¿Es verdad o es mentira?

-Verdad. -¿Es verdad? (RÍE)

¿Y te ha explicado el Dr. Sevilla qué es la terapia génica?

-No. ¿Eso qué es?

-Él te va a sacar los soldaditos que están malos.

Nos los va a mandar a nosotros

y nosotros le vamos a meter toda la energía

que necesite el soldadito

para ser un guerrero fuerte, fuerte, fuerte.

-Hala. -¿Qué te parece?

-Muy bien.

Eso no me lo imaginaba.

-¿No te lo imaginabas? Pues ya verás.

Ya verás.

Oye, qué bonito lo de Xabi, ¿no?

Es una pasada.

Nosotros, la verdad, nunca pensamos que...

Cuando empezamos a trabajar en esto hace 20 años...

Sí.

...que pudiéramos llegar a tratar pacientes,

pero cuando poco a poco empezamos a coincidir con los médicos

en los congresos de hematología y veían lo que estábamos haciendo

sobre células de estos ratones, nos dijeron:

"Nos tenéis que echar una mano". ¿Ah, sí?

Y la verdad es que entendimos el problema que tenían los médicos,

el problema que tenían los pacientes.

Entre todos hemos aprendido a que los grupos de ciencia básica

tan buena que hay en España,

ahora estamos yendo a la traslación y a la ayuda con los clínicos.

Y eso yo creo que está rompiendo los moldes.

Claro.

Aquí hay algo importante que me gustaría transmitir:

todo esto solo es posible gracias a años o décadas

de investigación científica básica de laboratorio,

primero, en cultivos celulares, después, en ratones,

sin saber si va a haber una aplicación futura o no.

Pero esto es la ciencia.

"Por fin vamos a entrar en el corazón del ensayo clínico.

Este es el lugar donde la ciencia tiene la oportunidad

de cambiar la vida de las personas.

Es muy poco habitual poder mostrar en televisión

terapias tan novedosas en pleno proceso de investigación.

Llevamos ya tiempo cazando cerebros, pero entrar en lugares como este

me sigue emocionando."

No podemos hablar así, ¿no?

Mejor después. Vale.

Vale.

Yo, cuando voy a veces a laboratorios,

veo que hacen experimentos y tal, pero es que lo que manipuláis

son células madre de niños de verdad

que después se volverán a implantar en ese niño.

Realmente es un medicamento personalizado

de lo que se llama terapia avanzada,

pero que lo que hacemos es personalizarlo para cada paciente.

-Aquí nos llegan las células madre hematopoyéticas,

que normalmente están contenidas en la médula.

Llegan purificadas y nosotras lo que hacemos

es que las exponemos a un vector que lo que porta

es el gen que está defectuoso,

y de esa manera añadimos el gen que va a dar lugar luego

a que tenga una función normal ese gen.

El vector es como la maquinita que hace que se...

El vehículo.

Pone el gen correcto, el que ellos tienen defectuoso,

en las células. -Eso es.

Es como un contenedor que tiene el gen

y las secuencias que van a permitir que luego ese gen se exprese bien.

Claro, todo lo que hacíais era como ciencia básica.

Aunque sean células de pacientes, hacíais vuestros ensayos

y publicabais artículos científicos, pero no pensando en terapia aún.

-O sea, siempre lo hemos tenido en mente,

porque la idea de este laboratorio siempre ha sido traslacionar,

pero no teníamos esa conexión tan directa con los médicos

como para llegar a eso, y también con los pacientes.

Pero cuando empezamos a ver que los mismos pacientes insistían,

o sus familias, en que esto había que llevarlo adelante,

un poco entre todos, mucha gente, con la ayuda de los médicos,

al final nos animamos y decidimos montar aquí esta sala

para trabajar con las células de los pacientes.

-Nosotras, que hemos vivido esto desde el principio,

que empezamos nuestras tesis con esto,

ver que llega a los pacientes,

cada vez que sale algo es una alegría.

Nos abrazamos, lloramos,

cada vez que hay un resultado positivo.

Es emocionante. Claro.

Cuando esto funcione, ¿quién lo hará?

Bueno, el tiempo en que lo preguntas es muy oportuno.

(ASIENTE)

Porque con todo lo que hemos aprendido,

el dinero que nos viene para investigación en academia

se termina.

Ajá.

Lo bueno es que varias empresas del mundo farmacéutico

se interesaron por lo que nosotros estábamos haciendo.

Vale. Me habías asustado un poco. (RÍEN)

Esa es la buena manera de continuar.

Vale.

El mundo de la empresa se ha creído, en conjunto,

que esto de la terapia génica

ha venido con la intención de quedarse

y ser una nueva herramienta terapéutica

que los médicos van a tener a su disposición.

Y nosotros en lo que confiamos es en que lo que hemos hecho

con ayuda institucional

ahora vayamos a hacerlo

a través de ayudas de la empresa farmacéutica.

Lo que el Dr. Bueren dice es que Paula y Susana

pueden hacer dos o tres terapias génicas a la semana

en su pequeño laboratorio,

pero no 20, 30 o las que se necesiten

cuando esté aprobado y sea asistencial

y además cumpliendo toda la normativa.

Para esto, se necesita una estructura más industrial

que ya no es pública,

y eso conlleva un problema:

el precio, especialmente de estas terapias personalizadas,

se dispara.

Una de las personas más críticas y más analíticas

con el papel de la industria farmacéutica

es el Dr. Laporte.

El precio de los fármacos no se determina

según el coste de su desarrollo.

La industria dice que ellos hacen estudios

de disponibilidad a pagar.

"Willingness to pay".

¿Y cómo se hacen estos estudios?

Pues se hace una encuesta a gente que pasa por la calle.

"Si usted tuviera un cáncer del que le dicen

que va a morir dentro de tres meses,

¿cuánto estaría dispuesto a pagar por un medicamento

que le dé una vida de tres años?".

¿En serio se hace así? Esto se hace así.

Si me dieran tres meses de vida... -Yo estaría dispuesto a pagar...

-Quizás todo. -Lo que tuviera.

-Pagaría lo que pudiera pagar, sí.

-Yo no estoy por alargar la vida así, en plan de...

Todo esto viene de la filosofía sanitaria

de los EE. UU.,

que yo calificaría de filosofía antisanitaria.

Es una medicina privada

y preguntan a cada uno cuánto está dispuesto a pagar.

En España, esto sería... "¿Cómo dices?".

Paga el sistema de salud.

Aquí no tenemos este tipo de pregunta.

Entonces estos incentivos económicos...

Tampoco es un mito que se investigue más en ciertas enfermedades

que pueden generar más beneficios que otras, ¿no?

Claro. Las compañías farmacéuticas también usan, y otras,

estudios de prospectiva.

¿Qué es lo que dentro de diez años o 20 años va a dar más dinero

en el mundo del fármaco, por ejemplo?

Y ya desde hace 20 años se veía que sería la oncología,

por ejemplo. Claro.

Ahora, en España, de todo lo que se hace

en ensayos clínicos, quizá un 70 % o más

son ensayos clínicos en cáncer, en oncología.

Me diagnosticaron justo antes de volver de vacaciones de Navidad

al cole.

Tenía leucemia linfoblástica aguda.

Tenía 17 años.

Claro, fue un "shock" para mí que te digan: "Tienes cáncer".

No sientes que estás enfermo porque no se siente

porque es en la sangre.

Me hicieron dos trasplantes de médula.

Los médicos decidieron hacerme todas las pruebas allí,

ya que se acercaba la fecha del año.

Y, al hacérmelas,

volvió a aparecer la enfermedad de la leucemia.

Y ahí fue ya que me dijeron:

"No puede haber un tercer trasplante.

Lamentamos decirte que ya no hay nada más que hacer.

Ir a cuidados paliativos".

Me quedé solo en la habitación un momento

mientras mi madre hablaba con los médicos.

Me enojé conmigo, con el mundo, me puse triste conmigo, con el mundo.

Entre los hematólogos de Barcelona se comentaban casos

y entre ellos salió el mío

y las posibilidades de este estudio.

¿Cómo reacciona un paciente cuando le sugieres participar

en un ensayo clínico?

En este tipo de ensayo del que hablamos,

que son pacientes que no tienen opciones terapéuticas,

que en su centro de origen les han dicho

que no hay más que hacer y que no hay otra solución,

son pacientes que aceptan inmediatamente.

Dicen: "No me expliques nada, no quiero saber nada,

no quiero saber los efectos secundarios

porque voy a decir que sí, no tengo opción".

¿El cáncer se está tratando en los hospitales

de manera muy diferente ahora de hace 20 o 30 años?

No muy diferente, pero algo ha empezado a cambiar.

Se ha desarrollado mucho la inmunoterapia,

que esto ha supuesto un cambio también muy importante.

Esto es, quizás, lo más novedoso que hay

en el tratamiento del cáncer. Absolutamente.

Y vosotros estáis participando, estáis haciendo

un ensayo clínico con algo que se llama CAR-T Cells.

Las CAR-T Cells son células del propio paciente

que modificamos genéticamente

para que sean capaces de eliminar esas propias células

a las células tumorales. Porque, ahora mismo,

esta terapia que ha funcionado en Luis Alejandro

todavía no está... Fuera de ensayo clínico, no.

No está aprobada aún. La única opción es

en un ensayo clínico y solo en este centro, de momento.

Claro, igual hay un oyente que tiene un familiar

que estará pensando: "Yo quiero, aunque no esté aprobado...".

Eso es muy delicado, ¿no?

Lo primero que deben hacer es contactar con su médico.

Él le aconsejará, si su médico cree que sí,

que efectivamente puede contactar con nosotros,

como hicieron los médicos de Luis Alejandro

y como han hecho otros de otros centros de España.

"El caso de Alejandro es impactante.

Estaba desahuciado y, un año después del tratamiento,

su cáncer está en remisión completa.

Debemos dejar claro que esto no es lo más habitual."

Pero, oye, es un gran éxito de la biomedicina.

El doctor Bueren licenciaba su conocimiento

a una industria farmacéutica.

El doctor Delgado está planteando algo más inusual.

¿Y si sabiendo que estos tratamientos

al final incrementan muchísimo el precio,

los asumiera alguna estructura pública?

En EE. UU., estas CAR-T Cells son carísimas.

¿Cómo se negocia el precio final de algo que vosotros habéis hecho ya

en investigación?

Todos los medicamentos se usan por primera vez

y se lanzan por primera vez en EE. UU.

y el precio que se suele poner allí suele ser muy elevado.

¿De cuánto estamos hablando?

Uno de ellos de 475.000 dólares por paciente

y el otro de 373.000 dólares por paciente.

Oh, guau. Ajá.

El precio de producir células, lo sabemos bien nosotros,

porque producimos las nuestras y... Eso te iba a decir.

Vosotros lo habéis hecho. ...es bastante más reducido.

Entonces será más barata que...

Es más barato, claro.

Sí, no tenemos que pagar a nadie ningún "royalty" de nada.

Es nuestro producto.

"Los ensayos clínicos se usan para evaluar fármacos,

pero también otros tratamientos, dietas, ejercicios,

instrumental médico

o cualquier intervención en el ámbito de la salud.

En el mundo,

actualmente hay entre 80.000 y 90.000 ensayos clínicos en marcha.

La mayoría, unos 31.000, se hacen en EE. UU.

Después viene Europa con unos 23.000.

Y, a mucha distancia, países como China o India.

En España, se hacen más de 3.600 ensayos clínicos."

Hay un dato importante, y es que en el mundo no se publican,

ni de largo, los resultados de todos los estudios que se hacen.

Se pierde muchísima información por el camino.

Y es que hay una cierta tendencia a publicar

solo lo que funciona bien.

Se calcula que la mitad de los resultados de ensayos clínicos

realizados hasta ahora,

una experiencia de millones de pacientes,

no han sido nunca publicados.

¿Porque salen negativos o porque no interesa el resultado?

No interesa el resultado a quien ha promovido el ensayo.

En teoría, en ciencia decimos que los resultados negativos

son muy informativos porque te indican por dónde no seguir.

Efectivamente, y, además, definimos como ciencia

lo que es reproducible.

El experimento reproducible es el experimento científico.

Si no te cuentan el experimento que han hecho,

¿cómo vas a reproducirlo en otro sitio?

Pero eso tiene implicaciones éticas graves.

Primero: cuando un investigador le pide a un paciente

que participe en un ensayo clínico, de manera implícita o explícita

le está diciendo: "Esto es para el progreso de la ciencia.

Te puedes beneficiar tú y los que vengan detrás de ti".

Segundo: si uno hace un ensayo clínico con una molécula

o con un tipo de tratamiento que no sea un fármaco,

por ejemplo, balneoterapia,

o aplicación de calor local,

y no sale nada y no lo publica,

eso quiere decir que, dentro de un tiempo,

a otro se le ocurrirá hacer otra vez el ensayo y perder el tiempo.

Es decir, cuando uno le ha pedido a alguien

que colabore en la investigación,

está moralmente obligado, en mi opinión,

a dar publicidad a los resultados.

Y, lamentablemente, este es hoy en día

el principal problema que tenemos con los ensayos clínicos,

que es un problema, en el fondo, ético.

Pero, bueno, a pesar de estas imperfecciones,

los ensayos clínicos siguen siendo la mejor herramienta

que tenemos en Medicina para comprobar

si algo funciona o no.

Sin duda, el ensayo clínico es el que nos permite

dilucidar de manera más clara si un fármaco determinado,

o una intervención terapéutica en general,

produce un efecto beneficioso o un efecto adverso.

Vale.

Para eso, lo mejor es el ensayo clínico.

Difícil, porque la Medicina, como cualquier actividad humana,

es imperfecta.

Y los ensayos clínicos tienen sus claroscuros,

pero el método funciona.

Joan Ramón Laporte me explicaba que la Medicina

tomó prestada de la agricultura la idea de ensayos clínicos.

En un campo ponían un abono

y en otro campo ponían otro abono

y veían dónde salían mejor las plantas.

Y esto es lo que no podemos rechazar,

la idea de hacer experimentos,

de buscar respuestas con datos empíricos.

Esta es la esencia de la ciencia

y la esperanza para enfermedades ahora incurables

como la del "mail" que dio origen a este programa.

Juan, ¿cómo va el ensayo?

(RIENDO) Bueno, pues el ensayo marcha bien.

¿Sí?

En estas cosas, sobre todo, hay que ser prudente.

Es lo primero, porque...

Hombre, pero si marcha bien algo tan complejo,

debéis estar contentos. Hay que ser prudente.

¿Y los niños cómo están? ¿A cuántos habéis tratado ya?

Hemos tratado a siete pacientes. (ASIENTE)

En cuatro de ellos tenemos un seguimiento

superior a un año.

Y en los cuatro pacientes se está viendo

cómo está aumentando la proporción de células corregidas.

Sí te puedo decir, porque ya se ha publicado

en congresos científicos,

que en algún paciente tenemos, aproximadamente,

del orden del 60 % de las células de la sangre

son células que están corregidas... Qué bueno.

...del defecto genético que tenían.

Y esto está muy bien, pero, obviamente, queremos más, ¿no?

Lo que nosotros queremos y lo que los clínicos quieren

es que el fallo de médula ósea, es decir,

que la caída de las células en sangre se vaya corrigiendo con el tiempo.

¿Cómo está Xabi?

(RIENDO) Xabi está fenomenal. ¿Sí?

Es un chaval con un montón de actividad,

y él es uno de estos pacientes en donde se está viendo

que las células se están corrigiendo progresivamente

y en donde parece que el fallo de médula ósea

se está estabilizando, pero para esto necesitamos tiempo.

Qué bueno. Necesitamos confirmarlo.

Por eso te he dicho al principio que debemos ser prudentes.

Estamos viendo que el ensayo es seguro,

pero en cuanto a la eficacia necesitamos tiempo.

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El cazador de cerebros - Dentro de los ensayos clínicos

07 oct 2019

Poco sabemos de los ensayos clínicos. Y, en cambio, son necesarios para cualquier medicamento; desde una aspirina hasta los tratamientos para el cáncer. ¿Qué hay detrás de ellos? Conoceremos algunos casos revolucionarios en terapia génica, esencial para los tratamientos personalizados del futuro.

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